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Noticias sobre la Investigación Clínica
La Fundación Michael J. Fox otorga $2.5 millones para apoyar el nuevo ensayo clínico de Fase 2 de la neurturina de Ceregene para la enfermedad de Parkinson
El reclutamiento se completó en el nuevo estudio de Fase 1 de CERE-120
SAN DIEGO - jun 22 2010
La Fundación Michael J. Fox para la investigación sobre Parkinson (MJFF, por sus siglas en inglés) proveerá $2.5 millones para apoyar el nuevo estudio de Fase 2 del CERE-120 de Ceregene Inc. Este novedoso producto de terapia genética entrega el gen para la neurturina, un potente factor neurotrófico (de crecimiento) que ha mostrado potencial para mejorar el estado de las neuronas que degeneran tanto en estudios preclínicos como clínicos. El CERE-120 tiene el potencial para mejorar la función motora así como de lentificar el progreso de la enfermedad de Parkinson (EP). Este importante financiamiento fue otorgado como parte del programa sobre factores neurotróficos LEAPS 2010 (Esfuerzos Unidos para Acelerar las Soluciones al Parkinson, o LEAPS, por sus siglas en inglés) de la MJFF.
"Ceregene se encuentra entusiasmado por el apoyo continuo de la Fundación Michael J. Fox y esta donación nos permitirá reclutar al número apropiado de pacientes con Parkinson para potenciar estadísticamente nuestro próximo estudio clínico controlado de Fase 2," afirmó el Dr. Jeffrey M. Ostrove, presidente y director ejecutivo de Ceregene, Inc. "Este financiamiento marca una cuarta donación de la Fundación Michael J. Fox a Ceregene y estamos verdaderamente agradecidos por su apoyo," anotó el Dr. Ostrove.
Los investigadores principales de esta donación son el vicepresidente ejecutivo de Ceregene y director científico, Drs. Raymond T. Bartus y Joao Siffert, director médico de Ceregene. "Hemos hecho mejoras significativas en la investigación e implementado refinamientos importantes para mejorar la entrega y actividad biológica de CERE-120, en base a los datos obtenidos de nuestros ensayos clínicos anteriores en pacientes de EP. Ahora anhelamos probar estas mejoras en un ensayo clínico controlado en pacientes con la EP para establecer más claramente la seguridad y eficacia mejorada de CERE-120," sostuvo el Dr. Bartus.
"Al completar el reclutamiento en la etapa de Fase 1 de este estudio, ahora anhelamos iniciar la porción controlada de Fase 2. El desarrollo clínico del CERE-120 continúa recibiendo importante apoyo de los centros de trastornos de movimiento líderes y la Fundación Michael J. Fox," dijo el Dr. Siffert.
El financiamiento de la MJFF complementa la multimillonaria inversión de Ceregene en el estudio. Los pacientes reclutados para el nuevo estudio de Fase 2 que espera se inicie más adelante este mismo verano en 10 centros médicos importantes de todos los EE.UU., incluyendo: La Facultad de Medicina Baylor en Houston, TX; el Centro Médico de la Universidad de Columbia en Nueva York, NY; La Universidad Duke en Durham, NC; el Hospital Universitario Emory en Atlanta, GA; el Centro Médico Mount Sinai en Nueva York, NY; la Universidad de Alabama en Birmingham, AL; la Universidad de California en San Francisco, CA; la Universidad de Pennsylvania en Philadelphia, PA; el Centro Médico Universitario Rush en Chicago, IL y la Facultad de Medicina Stanford en Palo Alto, CA.
Sobre el CERE-120 y su potencial para tratar la enfermedad de Parkinson
El CERE-120 está compuesto de un vector de virus adenoasociado (AAV, por sus siglas en inglés) que porta el gen para la neurturina, una proteína que ocurre naturalmente en el cuerpo y conocida por reparar a las neuronas secretoras de dopamina dañadas y agonizantes, manteniéndolas vivas y restaurando su funcionamiento normal. La neurturina es miembro de la misma familia de proteínas que el factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF, por sus siglas en inglés). Ambas moléculas tienen propiedades farmacológicas similares, y ambas han mostrado beneficiar a las neuronas dopaminérgicas del mesencéfalo que degeneran durante la enfermedad de Parkinson. La degeneración de estas neuronas es responsable de los daños motores importantes en la enfermedad de Parkinson. El CERE-120 ha sido aplicado mediante inyección estereotáctica a los campos terminales, por ejemplo las terminaciones de las neuronas degeneradas localizadas en un área del cerebro llamada el putamen. Los cuerpos celulares para estas mismas neuronas están localizadas en un área diferente del cerebro llamada la sustancia negra. El régimen revisado de dosificación que viene siendo empleado en la actual prueba de Fase 1 administró CERE-120 tanto a la sustancia negra como al putamen, apuntando por lo tanto a las deficiencias en la capacidad de estas neuronas degenerativas de transportar eficientemente la neurturina de sus terminales a sus cuerpos celulares. Una vez que el CERE-120 ha sido entregado en el cerebro, provee una expresión estable y de larga duración de neurturina en una forma altamente focalizada. Como ha sido anunciado, la prueba previa de Fase 2 de CERE-120 involucró a 58 pacientes y no demostró una diferencia entre el CERE-120 y su control en la meta primaria a 12 meses. No obstante, CERE-120 sí mostró mejoras en varias metas secundarias a los 12 meses, y, lo más importante, a los 18 meses CERE-120 demostró un efecto de tratamiento estadísticamente significativo sobre la meta primaria. Igualmente importante, en ninguna medida el grupo de control que pasó por la cirugía placebo tuvo mejores resultados que el grupo tratado con CERE-120. En base a estos hallazgos, y al análisis ganado a partir de los estudios a tejidos cerebrales de occisos de dos pacientes tratados con CERE-120, la compañía revisó el régimen de dosificación, el cual se ve reflejado en la prueba actual de Fase 1, que tiene su reclutamiento completo, así como en la planeada prueba de Fase 2.
Sobre Ceregene
Ceregene, Inc. es una empresa biotecnológica localizada en San Diego que se enfoca en la entrega de factores neurotróficos (o de crecimiento de sistema nervioso) para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos y retinales utilizando la entrega genética. Los programas clínicos de Ceregene incluyen a CERE-110, un vector en base AAV2 que expresa un factor de crecimiento nervioso en la actualidad en un estudio de Fase 2 multicéntrico y controlado para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, y CERE-120 (AAV2-Neurturina) para la enfermedad de Parkinson. CERE-140 se encuentra en desarrollo preclínico para varios trastornos de ceguera y oculares. Ceregene fue lanzada en enero de 2001. los inversionistas de la compañía incluyen a Alta Partners, MPM Capital, Investor Growth Capital y BioSante Pharmaceuticals (Nasdaq: BPAX) los cuales adquirieron su posición tras la fusión con Cell Genesys, Inc. en octubre de 2009, así como Hamilton BioVentures y California Technology Partners.
Sobre la Fundación Michael J. Fox
Fundada en el 2000, la Fundación Michael J. Fox está dedicada a asegurar el desarrollo de mejores tratamientos y subsecuentemente una cura de la enfermedad de Parkinson a través de una agenda de investigaciones agresivamente financiada. La MJFF ha financiado casi $184 millones de dólares en investigación hasta la fecha.
Source Publication: PRNewswire
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